该公司打算基于现有的心脏数据和自然病史数据，为其正在研细胞疗法deramiocel（CAP-1002）递交生物成品许可申请（BLA），用于调养杜氏肌养分不良症（DMD）相干心肌病患者。
Deramiocel是一种原因于强健人类心脏的基质细胞。它们通过开释包罗微RNA、非编码RNA和卵白的外泌体，改进DMD患者肌肉瘢痕或纤维化以及心脏成效。Deramiocel还显示出有用的免疫调理活性，恐怕激动细胞再生。目前美邦FDA已授予deramiocel再生医学优秀疗法认定与孤儿药资历尊龙凯时官方网站。
此前宣布的 数据 显示，接收deramiocel调养的患者评估上肢成效的目标得到统计明显改进。
Aptadir Therapeutics（Aptadir）今日揭橥正式缔造，勉力于斥地基于RNA的立异疗法，调养难治性癌症和遗传疾病。
该公司的技巧平台基于一种不妨与DNA甲基蜕变酶（DNMTs）互相影响的RNA分子。这些RNA分子不妨精准地阻断特定基因的特地DNA甲基化，从新激活先前因为高度甲基化而不外达的基因。某些基因高度甲基化是癌症和遗传性疾病的一个枢纽特色。通过从新激活特定基因，希望针对极少疾病的底子由来举办调养，好比骨髓增生特地归纳征（MDS）和脆性X归纳征。
Aptadir的专有平台不妨天生众种针对癌症和遗传病中被强迫基因的RNA分子，收复其成效。该公司的首个研发项目Aptadir Ce-49正正在斥地用于调养MDS，宗旨是正在2025年终进入临床斥地阶段。
